Gen tedavileri ile gerçek genom çağı resmen başladı

FDA’nın orak hücre hastalığı tedavisinde iki gen tedavisini onaylamasını pahalandıran Genetik Uzmanı Prof. Dr. Korkut Ulucan, eğer tedavinin muvaffakiyet maksatları gerçekleştirilirse resmi olarak ‘Genom Çağı’nın başlayacağını vurguladı. Prof. Dr. Korkut Ulucan, “Bu tedavinin maliyetinin, başka gen tedavilerini de düşündüğümde, milyon dolara yaklaşacağını düşünüyorum.” dedi.

Üsküdar Üniversitesi Moleküler Biyoloji ve Genetik Kısmı öğretim üyesi Prof. Dr. Korkut Ulucan, ABD Besin ve İlaç Dairesinin (FDA) orak hücre hastalığı tedavisinde iki gen tedavisini onaylamasını kıymetlendirdi.

Eğer tedavinin muvaffakiyet maksatları gerçekleşirse resmi olarak ‘Genom Çağı’ başlayacak

“Hepimiz çok ancak çok heyecanlıyız. Her ne kadar daha uygulanmasına vakit olsa da birinci sonuçlar olmamız gereken yerlerle ilgili ip uçları verdi.” diyen Prof. Dr. Korkut Ulucan, şayet tedavinin muvaffakiyet gayeleri gerçekleştirilirse resmi olarak ‘Genom Çağı’nın başlayacağını belirtti.

Prof. Dr. Ulucan, bahse ait şu değerlendirmelerde bulundu:

“Aslında bu bir başlangıç. 2019 yılında kimi küçük hasta kümelerinde gen düzenlemesine dayanan tedavilerle ilgili ön çalışmalara onay verilmişti. Elde edilen bilgilerin çıktılarına dayanarak 8 Aralık 2023 tarihinde onayı resmen duyuruldu. Lakin daha denemeler tam olarak yahut kâfi olarak takip edilmedi. Hastalığın semptomlarının gözükmemesi çok sevindirici.

İlik kök hücrelerinde genetik olarak düzenleme yapıp hastaya geri naklettiler

İki araştırma şirketinden bilim insanları, orak hücre anemisi ismi verilen bir hastalığın genetik olarak tedavisi için CRISPR ismi verilen bir moleküler düzenleme formülü ile hastalardan elde edilen ilik kök hücrelerinde genetik olarak oynama yapıp, kısaca düzenleyip, hastaya geri naklettiler. Ve muvaffakiyet ile gerçekleşen uygulamalardan sonra şimdilik hastaların pek sağlıklı olduğunu bildirdiler.”

Hasta takipleri devam ediyor

Hastaların takibinin hala devam ettiğini de söz eden Prof. Dr. Korkut Ulucan, “Orak hücre anemisi bulunan 30 hastanın 29’unda yaklaşık 18 aylık takip mühletleri sonunda her şeyin planlandığı üzere gittiği bildirilmiş. Ek olarak talasemi hastalarında da 42 kişilik hasta kümesinin 39’unda her şey planlandığı üzere gittiğini bildirmişler.” diyerek, genetik düzenlemeye dayanan tedavilerin birinci sonuçları hakkında bilgi verdi.

Hasta takiplerinin 15 yıl sürmesi planlandı

Sürecin uzun olacağına işaret eden Prof. Dr. Korkut Ulucan, “Zaten bu tedavinin planlamasında hasta takiplerinin yaklaşık 15 yıl sürmesi planlanmış. Fakat birinci bilgiler kestirimlerin de ötesinde sonuçlanmış, bu çok sevindirici. Muhtemelen bu muvaffakiyet bu işle ilgili yeni biyoteknoloji firmalarının müracaatları ve alternatif tedavi protokolleri oluşmasını sağlayacak. Bu da vakit içinde, vakit ve tedavi masraflarının çok daha aşağıya inmesine neden olacak.” diye konuştu.

Tedavi masrafı milyon dolarları bulacak

Tedavi masrafları hakkında farklı yaklaşımların olduğunu da belirten Prof. Dr. Ulucan “Tedavi masrafları da düşünülmesi gereken diğer bir mevzu. Birinci etapta alışılmış ki tedavinin başarısı, uygulanabilitesi ve sürdürülebilirliği kıymetli. Fakat sonrasında tedavi erişilebilirliği geliyor ki bu biraz vakit alacak. Benim varsayımım bu tedavinin, öbür gen tedavilerini de düşündüğümde, tekrar milyon dolara yaklaşacağını düşünüyorum. Geçerse de şaşırmam. Bu yalnızca uygulama masrafı değil, tüm ameliyat ve uygulama masrafları olarak karşımıza çıkacak. Fakat vakitle diğer firmalarında bu mevzuda onay alması durumunda masrafların daha aşağıya çekileceğini düşünüyorum.” diyerek kelamlarını tamamladı.